Chinos prueban la técnica CRISPR / Cas9 por primera vez en un humano

Un grupo de científicos chinos son los primeros en inyectar a un humano células que contienen genes editados usando la revolucionaria técnica CRISPR / Cas9. El 28 de octubre pasado, un equipo liderado por el oncólogo Lu You de la Universidad de Sichuan en Chengdu, China, suministró a células modificadas en un paciente que sufre de un agresivo cáncer de pulmón —como parte de una prueba clínica en el Hospital de la China Occidental, en Chengdu. El objetivo es que el paciente logre, gracias a esta técnica, venza al cáncer.

En sencillo, el CRISPR / Cas9 es una herramienta a nivel molecular que puede editar el genoma de cualquier célula —algo como unas diminutas tijeras que pueden editar el ADN de manera precisa, eliminándolo o insertando uno nuevo para activar o bloquear funciones del sistema inmune.

Fue en julio que el equipo de Lu recibió aprobación para realizar las pruebas con la técnica CRISPR / Cas9. Las inyecciones de las células en los participantes fue programada para agosto, pero la fecha tuvo que ser pospuesta debido a que el cultivo y desarrollo de las células tomó mucho más que lo esperado.

Los investigadores retiraron células de la sangre del paciente y luego en ella deshabilitaron un gen utilizando la técnica CRISPR / Cas9, que combina una enzima que anula ADNs con una guía molecular que puede ser programada para decirle a dicha enzima dónde ‘cortar’. Los genes deshabilitados codifican una proteína llamada PD-1, que generalmente frena la respuesta inmune de una célula: es en ese momento exacto que el cáncer toma ventaja de aquella función para proliferarse.

El equipo de Lu, entonces, cultivo las células, incrementó su número y las inyectó de vuelta en el paciente, quien padece de un cáncer metastásico de pulmón de células no pequeñas. La esperanza es que sin el PD-1, las células editadas ataquen y derroten al cáncer.

El tratamiento avanza sin problemas, reporta Lu, y el participante recibirá una segunda inyección. Sin embargo, el experto ha evitado dar más detalles por preservar la privacidad del paciente. El equipo planea aplicar este tratamiento a un total de 10 personas que recibirán cada una dos, tres o cuatro inyecciones. Este tratamiento, a su vez, es una ‘prueba de seguridad’, y se monitoreará a los participantes por seis meses para determinar si las inyecciones causan efectos adversos serios, o si se benefician de ellas.

En Estados Unidos, científicos también planean realizar pruebas en humanos utilizando la tecnología CRISPR / Cas9. Carl June, quien se especializa en inmunoterapia en la Universidad de Pensilvania, Filadelfia, cree que la propagación de la técnica llevará a un duelo biomédico, una suerte de Sputnik 2.0, entre China y los Estados Unidos.

June es consejero científico del plan de académicos estadounidenses para usar la técnica para apuntar a los genes de los pacientes con el objetivo de tratar varios tipos de cáncer. Según Nature, la prueba en el país norteamericano empezaría a inicios del próximo año. Y en marzo del 2017, un grupo de la Universidad de Pekín, China, planea usar tres pruebas clínicas usando CRISPR / Cas9 contra el cáncer de vejiga, de la próstata, y de riñones. Estas pruebas, sin embargo, aún no tienen aprobación de los organismos reguladores ni financiamiento.

El potencial del método CRISPR / Cas9 fue descubierto en el 2012 y ya fue probado ampliamente en animales: en enero de este año por ejemplo, se trató exitosamente a ratones con distrofia muscular de Duchenne. También se realizaron experimentos en embriones humanos no viables, donde se intentó modificar genes con la técnica para tratar la beta thalassemia, un desorden sanguíneo potencialmente fatal.

Daniel Meza

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