Un fármaco centenario podría tratar con éxito los síntomas del autismo

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Se estima que 1 de cada 160 niños sufre trastorno del espectro autista (TEA) en todo el mundo. Los científicos llevan años estudiando los factores genéticos y ambientales que pueden causar esta enfermedad. Ahora, un pequeño pero prometedor ensayo clínico realizado en la Facultad de Medicina de la Universidad de California (EE.UU.) ha demostrado que un fármaco de 100 años llamado suramina puede mejorar los síntomas de TEA en niños. Según los investigadores, es la primera vez que estamos tan cerca de tener un medicamento para el autismo.

Los investigadores del estudio, publicado en Annals of Clinical and Translational Neurology, consideran que los síntomas del autismo podrían ser provocados por una disfunción metabólica, lo que provoca una interrupción en la comunicación entre el cerebro, el intestino, y el sistema inmunológico a nivel celular.

El equipo atribuye esta disfunción a la hipótesis de respuesta celular al peligro, que indica que la respuesta celular normal ante una lesión o al estrés a veces puede atascarse y provocar un comportamiento anormal que conduce a la enfermedad crónica. Esta respuesta anormal podría ser mantenida a través del proceso de señalización celular purinérgico (los receptores purinérgicos son moléculas implicadas en el aprendizaje y la memoria, el comportamiento locomotor y alimentario y el sueño)

Para probar esta hipótesis, probaron a usar el fármaco suramina, un conocido antipurinérgico. Este medicamento ha existido desde 1916 y se utiliza en el tratamiento de la enfermedad parasitaria tripanosomiasis africana, conocida como enfermedad del sueño. Los primeros resultados prometedores se obtuvieron en estudios con ratones. Los investigadores disminuyeron con éxito los síntomas relacionados con el autismo con una sola dosis de la droga.

En el primer ensayo con humanos, participaron 10 pacientes diagnosticados con TEA, con edades comprendidas entre 5 y 14 años, cada uno de los cuales recibió una sola dosis de suramina o un placebo. Los niños fueron agrupados en pares considerando edad, índice de inteligencia y la severidad del autismo. Los cinco niños que recibieron el fármaco mostraron una mejora constante en solo una semana, mientras que el grupo de control no mostró ningún cambio.

Los investigadores utilizaron las evaluaciones estandarizadas para medir estas características básicas antes, durante y después del tratamiento. Además, los padres (que no sabían si su hijo había recibido la droga o no) también informaron de mejoras en el comportamiento, el lenguaje, las metas de desarrollo y las interacciones sociales. Lamentablemente, estas mejoras fueron solo temporales: a medida que el medicamento desaparecía gradualmente de sus sistemas, la gravedad de los síntomas reapareció.

Pero aparte de la espectacular mejora de los síntomas, lo que es más importante para los investigadores es que los resultados positivos del estudio refuerzan aún más la hipótesis de que la disfunción metabólica contribuye al autismo y que esta disfunción es tratable. Aún en fase de estudio, se necesitan más ensayos clínicos para aprender a utilizar la suramina de forma segura e identificar efectos secundarios que no se pueden predecir actualmente.

Existen muchos equipos investigando la causa de esta extendida enfermedad. También un estudio publicado en la revista Biological Psychiatry a principios de 2017, decía haber encontrado la piedra Rosetta del autismo: una serie de mutaciones genéticas en una proteína neuronal serían, según estos investigadores, la causa de una serie de desórdenes que van de la epilepsia infantil a trastornos del espectro autista (TEA).

Beatriz de Vera
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