CRISPR/Cas9 podría servir para combatir la enfermedad de Huntington

Cadena de ADN. /Wikimedia Commons

Hemos visto cómo la ultra precisa técnica de edición genética CRISPR / Cas9 puede utilizarse para combatir el VIH y el cáncer. Ahora, una investigación publicada en el Journal of Clinical Investigation afirma que este revolucionario método ha conseguido revertir signos de la enfermedad de Huntington en ratones, lo que deja el campo abierto a que en un futuro, sea capaz de hacer lo mismo en seres humanos.

La enfermedad de Huntington es una condición hereditaria y letal en la que las células cerebrales mueren debido a una proteína tóxica liberada por una versión mutante del gen Huntingtin (mHTT). Los síntomas suelen aparecer en la mediana edad, lo que la convierte en más devastadora aún, al ser esta la edad en la que se suele estar al cargo de hijos pequeños, dicen los autores, de la Universidad de Emory (EE.UU.).

Según afirman, el gen mHTT editado por CRISPR / Cas9 podría "eliminar eficiente y permanentemente" el envenenamiento del cerebro que conduce a Huntington. Los ratones fueron diseñados para tener el mismo gen mutante que los seres humanos. Usando la técnica CRISPR / Cas9, cortaron el gen y eliminaron el flujo de la proteína tóxica que puede conducir a problemas motores y cambios de humor. Después de tres semanas, casi todos los rastros de la proteína perjudicial habían desaparecido.

Además, aseguran, los ratones tratados mostraron mejoras significativas en su control motor, equilibrio y fuerza, aunque no volvieron a los mismos niveles de movilidad y destreza mostrados por los ratones del grupo de control. Esto sugiere que las células nerviosas fueron capaces de sanarse en cierta medida después de cortar el gen enfermo.

Actualmente, hay en marcha ensayos clínicos para un medicamento que bloquea la proteína que causa Huntington, pero la ventaja de CRISPR / Cas9 es que podría proporcionar una solución inmediata, sin necesidad de tratamiento adicional. Otra ventaja que han encontrado es que la técnica no tendría que ser personalizada para el genoma de cada paciente, por lo que es más fácil de aplicar, aunque sí hacen hincapié en que se requieren más pruebas e investigaciones antes de estar seguros de que se puede aplicar en seres humanos.

La tecnología CRISPR/Cas9, siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, es una revolucionaria herramienta molecular utilizada para editar o corregir el genoma de cualquier célula. Una especie de tijeras moleculares capaces de cortar cualquier molécula de ADN de una manera precisa y controlada, eliminando o insertando una nueva para activar o bloquear funciones del sistema inmune. Potencialmente, el código genético responsable de las enfermedades podría ser cortado, y el código genético saludable podría ser pegado en su lugar. No se ha llegado tan lejos en los seres humanos, pero es un objetivo que los investigadores están trabajando.

Sus aplicaciones van desde la lucha contra enfermedades hasta la mejora de cultivos transgénicos. Hace unas semanas, se conoció la noticia de que esta tecnología podía causar cientos de mutaciones involuntarias, lo que causó un comprensible revuelo en la comunidad científica. Un equipo de expertos de las compañías Intellia Therapeutics y Editas Medicine, desarrolladoras de la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, publicaron una severa crítica a este artículo, que señalaba una serie de fallos en el diseño del método del estudio. Las enfermedades neurodegenerativas en humanos todavía no han sido abordadas por CRISPR / Cas9, ya que la complejidad y delicadeza del cerebro significa que cualquier tipo de manipulación podría tener consecuencias catastróficas.

Beatriz de Vera
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