Terapia génica ayuda a perros con distrofia muscular, ¿servirá en humanos?

El tratamiento con éxito de un mamífero grande es un paso crucial para encontrar una terapia que funcione en humanos. /Pixabay

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad degenerativa que acorta la vida y que afecta a uno de cada 5.000 bebés. En los afectados, los músculos del cuerpo se vuelven más y más débiles y, poco a poco, van dejando de funcionar. Los niños afectados desarrollan debilidad muscular en su primer año de vida y, normalmente, necesitan una silla de ruedas antes de los 15 años. Con el tiempo, cotinúan perdiendo músculo, lo que afecta a la respiración y desarrolla problemas cardíacos. Los pacientes rara vez sobreviven a los 40 años.

Ahora, un equipo internacional de investigadores, liderados por la Universidad de Kent (Reino Unido), ha utilizado la edición de genes para revertir, en perros, los síntomas de esta dolencia. Los síntomas de los canes permanecieron bajo control dos años después de recibir una sola inyección, según los resultados del trabajo publicado en Nature Communications. El tratamiento con éxito de un mamífero grande es un paso crucial para encontrar una terapia de DMD que funcione en humanos.

La distrofia muscular de Duchenne es causada por mutaciones genéticas que interfieren con la producción de distrofina, una proteína necesaria para los músculos sanos. Así que el equipo desarrolló un nuevo tipo de terapia de transferencia génica para restaurar la expresión de distrofina en los animales afectados, que consiste en inyectar microdistrofina (una versión comprimida del gen de la distrofina, que es uno de los mayores, con 2,3 millones de pares de bases).

Los perros que recibieron el tratamiento mostraron "una restauración significativa de la función muscular, con una estabilización de los síntomas clínicos durante más de dos años después de la inyección", dijeron los investigadores en un comunicado. La enfermedad ha sido durante mucho tiempo un objetivo para la terapia génica y los investigadores esperan poder disponer de fondos suficientes para completarla y poder comenzar con ensayos clínicos completos.

El año pasado, un equipo del University College de Londres y el Hospital Nacional para la Neurología y Neurocirugía (Reino Unido), pusieron en marcha una exitosa terapia experimental para niños con atrofia muscular espinal que abre la puerta a un tratamiento efectivo para esta enfermedad. Han utilizado la llamada terapia antisentido, que emplea fragmentos de ADN que se adhieren moléculas específicas de ARN para bloquear o alterar la producción de determinadas proteínas. Las drogas antisentido potencialmente pueden curar o prevenir una serie de enfermedades, pero el ADN solo, inyectado en un organismo, no duraba hasta ahora lo suficiente como para poder generar efectos positivos. La terapia también podría ser útil para combatir otros desórdenes nerviosos como el mal de Alzheimer y la enfermedad de Huntington.

Beatriz de Vera
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