EE.UU. aprueba terapia génica contra la leucemia

Leucemia linfocítica crónica, variedad popular entre niños y jóvenes (Wikimedia Commons).

Un tipo de terapia génica para el cáncer (terapia CAR-T) ha recibido luz verde de la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) esta semana para su aplicación en humanos: "La FDA aprobó Kymriah (tisagenlecleucel) para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (ALL)".

Si bien las pruebas con ella vienen de hace algún tiempo, a principios de este año se anunció que su uso había salvado la vida de Layla, un niño con leucemia, en el Reino Unido.

La técnica consiste en la reprogramación de células inmunitarias para así encauzar al ataque de células cancerosas y se administra a través del fármaco Kymriah, un tratamiento para la leucemia linfoblástica aguda de células B, el cáncer infantil más común en los Estados Unidos.

Para sintetizar Kymriah, las células T —un tipo de células inmunes— del paciente le son retiradas para, en un laboratorio en Nueva Jersey operado por la farmacéutica Novartis, recibir una serie de virus con los que se inserta un gen que codifica una proteína llamada receptor de antígeno quimérico (CAR).

Ya reprogramadas, las células T son reinfundidas en el paciente y ahora, con la proteína añadida, son capaces de ubicar y combatir las células de la leucemia. En un ensayo, este enfoque logró una tasa de remisión del 83% durante un período de tres meses en personas que no habían respondido a tratamientos anteriores. La FDA ha aprobado la administración de Kymriah a personas de 25 años o menos que no han respondido a otros tratamientos, o que han recidivado.

Casi la mitad de las personas en el ensayo experimentaron efectos secundarios, a la luz de la alterada respuesta inmune de las células T, sobre sus niveles de citoquinas, proteínas segregadas por un determinado grupo de células, que actúan sobre otras células en diversos escenarios, disparando o recortando la inflamación. De ahí que la FDA está requiriendo que el personal de las 32 instalaciones aprobadas para este tratamiento reciba entrenamiento específico para reconocer esta reacción llamada síndrome de liberación de citoquinas.

Si bien el costo del tratamiento será elevado (US$ 475.000) al ser de aplicación única mejora la calidad de vida del paciente a diferencia de terapias como la quimioterapia, con serias consecuencias sobre el organismo de quien la recibe. Además, podría alargar en años la vida del enfermo.

Hans Huerto

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