Nueva y mejorada variante de CRISPR ahora permite editar el ARN

A inicios de agosto fue difundida la noticia acerca de que un equipo estadounidense había logrado por primera vez curar un mal genéticamente heredado en un embrión humano, mediante el uso de la herramienta de edición genética conocida como CRISPR.

La misma, que consiste en secuencias de trozos de ADN que a manera de tijeras son capaces de recortar y/o reemplazar segmentos de código genético, fue creada a inicios de siglo, pero recién ha podido ser refinada al punto de poder ser empleada con la seguridad de que su precisión podría retirar el ADN indeseado sin descartar la parte sana.

Ahora, los científicos han creado una nueva versión de CRISPR que puede apuntar y editar un bloque genético diferente: el ARN.

La nueva herramienta, descrita en un estudio publicado en Science, a diferencia de la empleada en el ADN, ofrece ediciones no permanentes, lo que hace que la edición genética sea mucho más segura.

El sistema para ello ha sido bautizado como REPAIR y puede funcionar de manera relativamente eficiente en las células humanas, también en el ADN, no solo para eliminar enfermedades sino incluso para comprender mejor el papel del ARN en su aparición.

CRISPR, una adaptación de un sistema inmune bacteriano primitivo, corta primero el ADN bicatenario en un sitio objetivo en un genoma. La edición base (realizada por REPAIR), por el contrario, “no corta la doble hélice, sino que usa enzimas para reordenar con precisión algunos de los átomos en una de las cuatro bases que componen el ADN o ARN, convirtiendo la base en una diferente sin alterar las bases a su alrededor”, señala la publicación. Esa capacidad aumenta en gran medida las opciones para alterar el material genético.

“Este sistema, denominado Edición de ARN para Reemplazo programable A a I (REPAIR), no tiene restricciones estrictas de secuencia, se puede utilizar para editar transcripciones completas que contienen mutaciones patógenas. Además, diseñamos este sistema para crear una variante de alta especificidad y minimizar el sistema para facilitar la entrega viral. REPAIR presenta una prometedora plataforma de edición de ARN con amplia aplicabilidad para investigación, terapéutica y biotecnología”, señala el documento.

La herramienta de edición genética CRISPR se basa en un mecanismo de defensa que utilizan las bacterias para protegerse de los virus al cortar trozos de su ADN y pegarlos en otro lugar. Los científicos han diseñado ese mecanismo para ajustar el ADN, creando beagles inusualmente musculosos, por ejemplo, y mosquitos que no transmiten la malaria.

Pero existen diferentes tipos de CRISPR, con diferentes tipos de tijeras moleculares. La herramienta de edición de genes que ha estado haciendo muchos titulares se llama CRISPR-Cas9. El CRISPR utilizado en el estudio de hoy se llama CRISPR-Cas13.

Para crear la nueva herramienta de edición, llamada REPAIR, los investigadores combinaron CRISPR-Cas13 con una proteína llamada ADAR. La enzima Cas13 está programada para dirigirse a una secuencia específica de ARN que podría corresponder a una mutación de la enfermedad; la proteína ADAR luego hace la edición. En el estudio, los investigadores demostraron que el sistema puede editar bases de ARN específicas con una eficiencia del 20 al 40%, y hasta un 90% en algunos casos, dice a The Verge David B. T. Cox, uno de los coautores del trabajo.

Una primera versión de REPAIR causó casi 20.000 recortes fuera del objetivo, dice otro coautor Omar Abudayyeh. "Fue un momento bastante decepcionante", le dice a The Verge. Pero luego, el equipo modificó el sistema de una manera que redujo el número de cortes fuera del objetivo de 10 a 20 por sitio objetivo, haciéndolo mucho más preciso y seguro.

Hans Huerto

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