Una terapia que silencia genes: aprobado el primer medicamento basado en ARN de interferencia

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó por primera vez un producto médico basado en el ARN de interferencia, señala un comunicado de la agencia.

El ARN de inerferencia, es una molécula de ARN que suprime la expresión de genes específicos mediante mecanismos como ribointerferencia o interferencia por ARN. Se trata de un mecanismo para la destrucción del ARN bicatenario, que está presente en todos los organismos nucleares (plantas, animales, hongos). Como normalmente el ARN bicatenario no se sintetiza en la célula, su presencia indica una infección viral. Este ARN "potencialmente viral" con la ayuda de proteínas especiales se corta en pequeños fragmentos (siRNAs), que luego se utilizan para buscar matrices de ARN coincidentes -la célula de este modo trata de destruir los rastros del virus. Con la ayuda del ARN de interferencia, es posible bloquear la síntesis de proteínas "apagando" el trabajo de ciertos genes. Por el descubrimiento de este fenómeno en 2006, los científicos estadounidenses Andrew Fire y Craig Mello recibieron el Premio Nobel de Fisiología y Medicina.

El preparado patisiran (su nombre comercial es Onpattro) de la empresa Alnylam está indicado para el tratamiento de hATTR, la amiloidosis hereditaria, causada por una acumulación anormal de la proteína transtiretina (TTR). Con su ayuda, los pacientes con este diagnóstico podrán luchar contra la polineuropatía, la alteración de los nervios periféricos. Actualmente, a estas personas les proponen el trasplante de hígado o tomar diflunisal, un fármaco antiinflamatorio, que ralentiza el daño del nervio, en cambio el nuevo medicamento va a bloquear la síntesis de TTR y prevenir su acumulación en los tejidos.

Como escribe el periódico Xconomy, en el mundo actualmente hay cerca de 50.000 pacientes con lesiones del sistema nervioso periférico, de los cuales cerca de 3.000 viven en EEUU. El tratamiento anual costará al paciente un promedio de 345.000 dólares. Por ahora, la compañía que desarrolla fármacos basados ​​en ARN de interferencia desde 2002, trabajará en un proyecto piloto en el que el pago del producto estará vinculado a su resultado en el paciente. El medicamento fue probado clínicamente en 225 pacientes en Estados Unidos y está a la espera de su aprobación en Europa.

En junio, la FDA aprobó el medicamento Epidiolex, basado en la marihuana, para reducir el síndrome convulsivo en dos formas raras de epilepsia. Según AP, este es el primer medicamento basado en la marihuana natural, aprobado por las autoridades de EEUU para uso médico.

María Cervantes
Esta noticia ha sido publicada originalmente en N+1, ciencia que suma.

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