Biólogos rusos crean embriones humanos resistentes al VIH

CCR5 en la membrana celular
Wikimedia commons

Científicos de varios institutos de Moscú realizaron el primer experimento en Rusia de edición de cigotos humanos utilizando el sistema CRISPR-Cas9. Como resultado, obtuvieron embriones portadores de una mutación en el gen CCR5, que determina la resistencia a la infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH). Los resultados del estudio se describen en la propia revista científica de la Universidad Médica Estatal de Rusia Pirogov.

El VIH infecta células, en concreto, los linfocitos CD4 +, a través de la interacción con el receptor en su superficie, que está codificada por el gen CCR5. Una pequeña parte de la población humana tiene una mutación en este gen (una eliminación de 32 nucleótidos, CCR5Δ32), que bloquea la interacción del virus con el receptor y hace que su portador sea resistente a la infección.

La idea de utilizar esta mutación con fines terapéuticos apareció después de una historia con el "paciente de Berlín", cuando una persona con VIH que se sometió a un trasplante de médula ósea de un donante con la mutación, se curó de la infección. Las herramientas de edición del genoma desarrolladas desde entonces (CRISPR-Cas9) permiten "desactivar" efectivamente el CCR5 en los linfocitos.

Mejorando un experimento previo 

En 2015, científicos chinos realizaron por primera vez un experimento de edición de embriones humanos utilizando el sistema CRISPR-Cas9, y en 2016, intentaron introducir la mutación CCR5Δ32 en embriones. La eficiencia de edición en este experimento fue solo del 5% (un embrión de 20 contenía la mutación deseada).

Los científicos del Centro de Investigación Kulakov, la Universidad Estatal de Moscú y la Universidad Médica Pirogov repitieron el experimento de sus colegas chinos, pero modificaron las condiciones experimentales y obtuvieron blastocistos, homocigotos con la mutación deseada en el 62% de los casos.

Al igual que en el experimento anterior, los científicos trabajaron con cigotos triponucleares defectuosos (óvulos fertilizados), obtenidos como resultado de la inseminación artificial e inadecuados para su posterior implantación en mujeres. En el cigoto introdujeron no el ARN mensajero Cas9, sino el complejo de proteína Cas9 ya preparado con un cebador de ARN (ARN guiado) y una matriz de ADN para introducir la mutación deseada. Un par de los ARN guía más efectivos fueron seleccionados por adelantado en un experimento de edición in vitro. De los 16 cigotos inyectados, 8 se desarrollaron in vitro hasta la etapa de blastocisto (aproximadamente 250 células), después de lo cual fueron utilizadas para la genotipificación. El análisis mostró que cinco de los ocho embriones contienen la mutación deseada.

A la larga, esta edición de embriones puede ayudar a evitar la infección, por ejemplo, a los hijos de madres infectadas por el VIH.

Aunque la mayoría de la población tiene claro que el VIH se trasnmite sexualmente, el mecanismo que usa este virus para cruzar las membranas mucosas genitales y alcanzar sus objetivos en el sistema inmune no se comprende tan bien. Investigaciones anteriores han analizado las mediciones bioquímicas o la morfología en varios puntos durante el contagio para investigar este proceso, y ahora, investigadores del Instituto Cochin de la Universidad de Paris (INSERM, CNRS, Francia) han construído un modelo in vitro de la mucosa uretral para observar el proceso de principio a fin.
 

María Cervantes
Esta noticia ha sido publicada originalmente en N+1, ciencia que suma.

Sobre N+1: Es la primera revista online de divulgación científica y tecnológica que permite la reproducción total o parcial de sus contenidos por medios de comunicación, bloggers e influencers, realizando la mención del texto y el enlace a la web: “Esta noticia ha sido publicada originalmente en la revista N+1, ciencia que suma: www.nmas1.org”.​​​​​​

Suscríbete

Déjanos tu mail para recibir nuestro boletín de noticias

La confirmación ha sido enviada a tu correo.