La terapia genética puede ser efectiva contra males neurológicos “incurables” como el Parkinson o ELA

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Estudios preclínicos en animales han demostrado el potencial de la terapia genética tratando males actualmente incurables. Una nueva investigación da cuenta de cómo el uso de la terapia genética ayudó a desacelerar la progresión y hasta mostrar mejoras en síntomas de trastornos como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o la enfermedad de Parkinson. Los hallazgos de este trabajo fueron presentados en Neuroscience 2018, la reunión anual de la Society for Neuroscince (SfN), uno de los encuentros que más produce novedades sobre el cerebro humano y salud mental, en el que N+1 estuvo presente.

La terapia genética (también llamada génica) consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Un virus inactivado llega nuevas cargas genéticas a las células, alterando genes específicos para tratar un mal o prevenir una enfermedad. También se emplea para realizar marcajes (o realizar seguimiento a determinadas células). Se puede reemplazar un gen mutado con una copia saludable del gen o añadir un nuevo gen al cuerpo para combatir el mal. 

Pese a que la terapia genética es un tratamiento prometedor para un número limitado de afecciones, incluyendo ciertos tipos de cáncer, la técnica es aun experimental para la mayoría de enfermedades, y está siendo probada para corroborar que sea segura y efectiva en pacientes humanos. Los estudios animales son parte clave de el proceso en el que una terapia genética experimental va a las pruebas clínicas. 

Los hallazgos demuestran una serie de conclusiones. Entre ellas, que una nueva técnica permite aplicar una terapia genética a través de la médula espinal en ratones. Así también, que la terapia genética extiende la vida de forma segura y efectiva y mejora las funciones motoras en ratones con ELA. En tercer lugar, la terapia génica desacelera la pérdida neuronal en un ratón que heredó la enfermedad de Parkinson. Finalmente, tal terapia se muestra prometedora en la enfermedad de Batten, una enfermedad neurodegenerativa en niños. 

José Lanciego, neurocientífico español experto en terapia génica que lideró el experimento en Parkinson se mostró optimista de cara al futuro en este tipo de tratamientos. “Estamos viviendo cosas que los libros de medicina decían que no se podía hacer, estamos más allá; hace tres años esta conversación hubiera sido como un sueño muy loco. Realmente las expectativas son gigantescas, esto transformará por completo la forma en la que atendemos muchas enfermedades, sobretodo las neurodegenerativas. Garantizo, en mi opinión que estos progresos serán una realidad en corto tiempo por la velocidad en que se presentan. Esperamos grandes alegrías con estos avances, especialmente pensando en el paciente”, declaró el especialista a N+1, que estuvo presente durante su exposición en Neuroscience 2018.

“La terapia genética se mantiene prometedora en el objetivo de transformar la vida de las personas con enfermedades neurológicas incurables”, dijo Fredric Manfredsson, PhD, de la Universidad Estatal de Michigan.

 

Daniel Meza

Esta noticia ha sido publicada originalmente en N+1, ciencina que suma.

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