Por primera vez médicos usarán CRISPR inyectándola directamente en el ojo del paciente para tratar la ceguera

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La empresa estadounidense Editas Medicine Inc. ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar una terapia experimental para un raro trastorno ocular utilizando CRISPR. Se tratará del primer estudio dentro de humanos enfermos basado en esta tecnología, que ha protagonizado infinidad de titulares recientemente (estos son algunos de los más destacados de este año) desde que el científico chino He Jiankui afirmara haberla usado para alterar la composición genética de unas gemelas antes de nacer. 

Aunque otras compañías ya se valen de esta técnica para el desarrollo de terapias que tratan una variedad de enfermedades, hasta ahora (más allá del polémico caso que aún no se ha confirmado) siempre se ha quedado fuera del paciente. La nueva investigación sería la primera del mundo en la que un medicamento basado en CRISPR se estudia en pacientes vivos en un ensayo clínico oficial, dijo la compañía en un comunicado.

De acuerdo Editas Medicine, con sede en Cambridge (Massachusetts, EEUU), se pretende inyectar en un ojo de cada paciente las herramientas CRISPR, un tipo de tijeras microscópicas teledirigidas que en teoría son capaces de dirigirse a la mutación y arreglarla en las células de la retina. El ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar la seguridad y la eficacia de la terapia. “Se convertirá en el primer medicamento CRISPR administrado in vivo a personas en cualquier parte del mundo”, manifesó la compañía, que ha tenido inversores como Bill Gates o Google, en un comunicado.

La FDA ha aprobado las pruebas en unos 15 niños y adultos afectados por la amaurosis congénita de Leber, la cual es la principal causa de ceguera hereditaria y afecta a dos o tres de cada 100.000 nacidos. La enfermedad ataca a la retina, provocando una grave deficiencia visual que comienza en los primeros años de vida, y está causada normalmente por una mutación en el gen CEP290. El ensayo clínico servirá para evaluar de manera muy preliminar la seguridad y la eficacia de la terapia, denominada EDIT-101.

Confianza en CRISPR

La técnica Crispr tiene muchas aplicaciones, desde modificar genéticamente los cultivos hasta cambiar la forma en que se realiza la investigación biomédica básica. Tanto Editas como empresas rivales como Intellia Therapeutics Inc. y Crispr Therapeutics AG han visto subir sus acciones a pesar de su actual falta de medicamentos comercializables y aun cuando algunos expertos creen que todavía faltan al menos cinco años para que estén disponibles las terapias que usan CRISPR para humanos.

CRISPR es una técnica de edición genética que permite eliminar y reemplazar secciones de ADN en las células de cualquier organismo. Se trata de una revolucionaria herramienta molecular utilizada para editar o corregir el genoma de cualquier célula. Una especie de tijeras moleculares capaces de cortar cualquier molécula de ADN de una manera precisa y controlada, eliminando o insertando una nueva para activar o bloquear funciones del sistema inmune.     

Pero pese a que ha sido descrita como uno de los avances más importantes en la ciencia moderna, la técnica no estaría libre de peligros. Una investigación sistemática del CRISPR/Cas9 en células humanas y de ratón ha descubierto que la técnica parece causar extensas mutaciones y daños genéticos que no serían detectados por las pruebas de ADN existentes. "Esta es la primera evaluación sistemática de eventos inesperados como resultado de la edición CRISPR/Cas9 en células terapéuticamente relevantes", explicaba el genetista Allan Bradley del Instituto Wellcome Sanger en el Reino Unido. "Descubrimos que los cambios en el ADN se habían estado subestimando seriamente", añadía. 

 

Beatriz de Vera

Esta noticia ha sido publicada originalmente en N+1, ciencia que suma

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