Biohackers crean una terapia génica “pirata” 100 veces más barata que la original

Esquema de lipoproteína
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Un equipo internacional de biólogos se ha reunido para copiar un medicamento génico que trata una rara enfermedad: la deficiencia de lipoproteína lipasa. El original se llama Glybera y cuesta un millón de dólares por sesión de tratamiento, mientras que la versión pirata, podrá costar menos de siete mil dólares. Los investigadores presentarán los resultados del primer piloto en la conferencia Biohack the planet.

En 2012, Glybera se convirtió en el primer método de terapia génica aprobado para su uso en clínicas en Europa y EE.UU. Éste permite corregir la deficiencia de lipoproteína lipasa, una enzima que descompone las grasas complejas (como los triglicéridos) en ácidos grasos individuales para que las células puedan capturarlos del líquido circundante.

En ausencia de esta enzima, las lipoproteínas (complejos de proteínas y grasas) se acumulan en la sangre. Cuando hay muchos de ellos, se depositan debajo de la piel y en las paredes de diferentes órganos. El resultado es un mal funcionamiento en el hígado y el páncreas, dolor severo y diabetes. Solo se puede hacer frente a esta enfermedad con la ayuda de una dieta estricta, pero no ayuda a evitar algunos efectos secundarios, como la imposibilidad de tener hijos.


Terapia génica utilizando un vector AAV. Se inserta un nuevo gen en una célula utilizando la cáscara de la proteína AAV. Una vez dentro del núcleo, el nuevo gen produce proteínas funcionales para tratar una enfermedad.
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Soluciones

Glybera es un virus neutralizado que lleva el gen de la lipoproteína lipasa "saludable". Penetrando en las células del paciente, se integra en el genoma, pero no puede multiplicarse, por lo tanto, sirve como portador del gen deseado.

En 2015, seguía siendo el medicamento más caro del mundo: alrededor de un millón de dólares por sesión. Ahora este puesto ha sido tomado por el nuevo medicamento Zolgesma contra la atrofia muscular espinal, que cuesta 2.1 millones. Pero, después de perder su posición de liderazgo, Glybera no se hizo más accesible. Durante varios años, solo unas pocas docenas de pacientes recibieron este tratamiento, y en 2017 el medicamento se retiró del mercado.

Ahora, un grupo internacional de biohackers dirigido por Gabriel Licina le contó a MIT Technology Review sobre sus planes para crear una versión "pirateada" de la droga bajo el nombre piloto de Slybera.

El plan de Licina parece mucho más simple que el original: tomaron una secuencia de un gen sano de artículos abiertos que surgieron durante el desarrollo de Glybera, y lo enviaron a un laboratorio comercial que sintetiza moléculas de ADN a medida. El resultado fue una molécula de ADN circular con el gen deseado, que los autores del proyecto proponen utilizar como medicina alternativa.

Este plan tiene sus pros y sus contras. La principal ventaja es el precio: según los cálculos de Licina y sus colegas, la dosis de terapia génica alternativa costará menos de siete mil dólares. Los biohackers planean ahorrar, ya que su preparación no es un portador del virus neutralizado del gen, sino la secuencia del gen en su forma pura.

Así mismo, esto también podría ser una desventaja: los expertos temen que un medicamento de este tipo sea mucho menos efectivo: será peor para penetrar en las células e integrarse en el genoma.

Sin embargo, esto no detiene a los biohackers, quienes ofrecen compensar la baja eficiencia con un precio bajo. "Es como si quisieras cavar de piscina o de estanque", dice uno de los participantes del proyecto. "Puedes comprar una excavadora y hacerlo en un día, o tomar una pala y lograr esto en unos meses completamente gratis".

Barreras a superar 

Este proyecto también puede enfrentar barreras legales. La FDA (la agencia que regula alimentos y medicina en los EE.UU.) no respalda la venta de medicamentos de terapia génica caseros, y UniQure, el fabricante de Glybera, puede demandar a los biohackers por infracción de los derechos de propiedad intelectual.

Sin embargo, si bien esto está muy lejos, en este momento Slybera solo existe en forma de borrador, y en la conferencia Biohack the planet, los autores del proyecto van a anunciar una recaudación de fondos para probar su versión "pirateada" en animales.

La terapia génica está ganando impulso gradualmente en todo el mundo. Intentan tratarla no solo en defectos genéticos hereditarios, como la hemofilia, sino también en enfermedades para las cuales la causa genética no se ha demostrado de manera concluyente, por ejemplo, la enfermedad de Parkinson.

 

Victor Román
Esta noticia ha sido publicada originalmente en N+1, ciencia que suma.

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